Lexikon · Recht und Zulassung
Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMP)
EU-Arzneimittelkategorie für gentechnisch veränderte oder biotechnologisch bearbeitete Zellen und Gewebe. Erfordert eine zentrale Zulassung durch die EMA — ein reiner CE-Geräteweg oder eine Einstufung als Kosmetikum genügen nicht.
Auch: ATMP · Advanced Therapy Medicinal Product · Gentherapeutikum · somatisches Zelltherapeutikum · biotechnologisch bearbeitetes Gewebeprodukt
Die Verordnung (EG) Nr. 1394/2007 schuf eine eigene Arzneimittelkategorie für drei Produkttypen: Gentherapeutika, somatische Zelltherapeutika und biotechnologisch bearbeitete Gewebeprodukte. Gemeinsam ist ihnen, dass ihre therapeutische Wirkung auf gentechnisch veränderten oder biotechnologisch bearbeiteten Zellen, Genen oder Geweben beruht — nicht auf einem klassischen chemischen oder biologischen Wirkstoff.
Für ATMP gilt ein eigener Zulassungsweg: die zentrale Zulassung durch die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA), bewertet vom Committee for Advanced Therapies (CAT). In Deutschland ist zusätzlich das Paul-Ehrlich-Institut für diese Produktklasse zuständig.
Warum die Einordnung strittig sein kann
Nicht jedes biologische Präparat ist auf den ersten Blick eindeutig zuzuordnen. Für genau solche Grenzfälle können Hersteller beim CAT eine Klassifizierungsempfehlung nach Artikel 17 der Verordnung beantragen. Ein veröffentlichtes Beispiel von 2018 betrifft ein Exosomen-Präparat: Exosomen, die eine rekombinante mRNA für die Behandlung von Mukoviszidose transportieren sollten. Das CAT stufte es als Gentherapeutikum ein — begründet mit der enthaltenen rekombinanten Nukleinsäure und der auf sie zurückgehenden therapeutischen Wirkung.
Das ist eine Einzelfallentscheidung zu einem konkreten, gentechnisch konstruierten Produkt für eine seltene Erkrankung. Sie zeigt das Prinzip — sobald ein biologisches Präparat gezielt in Zellfunktionen eingreift, greift der ATMP-Rahmen —, beantwortet aber nicht, wie jedes einzelne am Markt angebotene Zell- oder Vesikelpräparat einzuordnen ist. Für viele der in Praxen kommerziell angebotenen Präparate liegt keine vergleichbare, öffentlich einsehbare Einstufungsentscheidung vor. Diese Lücke betrifft unter anderem Exosomen in der Gesichts- und Haarpflege.
Was ATMP-Status praktisch bedeutet
Ohne zentrale EU-Zulassung darf ein ATMP in Deutschland grundsätzlich nicht in Verkehr gebracht werden — anders als ein Medizinprodukt, das mit einer CE-Kennzeichnung auskommt (siehe Zulassung vs. CE-Kennzeichnung), und anders als ein Kosmetikum, das keine Zulassung durchläuft. Eine Ausnahme bilden „nicht routinemäßig hergestellte” ATMP nach § 4b AMG — dafür genügt eine gesonderte, PEI-eigene Genehmigung anstelle der vollen zentralen Zulassung. Auch dieser Weg ist eng gefasst und ersetzt keine reguläre Zulassung für ein serienmäßig am Markt vertriebenes Produkt.